2007-06-11 05:54:10  作者：佚名  来源：本站原创  浏览次数：87  文字大小：【大】【中】【小】

美国一项新的研究显示，导致老年人失明的最常见病因——老年性黄斑变性（AMD），能够通过一小段遗传物质来对付。这些结果是由评估RNAi(RNA干扰)疗法对人类患者效果的首次临床试验获得。
      这项临床试验检测了一种叫做Bevasiranib的药物对患有老年性黄斑变性（AMD）的效果。老年性黄斑变性能导致患者因血管在视网膜上的异常生长，从而影响视力。
      Bevasiranib是由美国费城Acuity制药公司开发。据统计，老年性黄斑变性是导致欧美老年人失明的首要原因，在日本也有约30万患者。Acuity公司预测，到2013年，全世界将有1100万人患上老年性黄斑变性。
      这项对129名患者的试验发现，Bevasiranib能够减缓眼睛中血管的生长并改善视力：在最低剂量时，这种效果持续了数月；最高剂量时，这种好的效果一直到研究结束还存在。而且，试验中，除了药物注射位置的红肿外，没有观察到其他任何副作用。
      研究人员在6月1日的美国基因治疗学会年会上公布了这一振奋人心的消息。以RNAi为基础的Bevasiranib能够关闭血管内皮生长因子（VEGF）基因，这种基因会刺激老年性黄斑变性患者视网膜上血管的生长。该药物利用短小的干扰RNA(siRNA)片段粘连到触发这种生长因子制造的细胞RNA分子上。这种siRNA携带的一种化合物能将它的靶标RNA标记成需要细胞蛋白进行摧毁的形式。细胞内的这种RNA量的减少意味着生长因子的减少，因而延缓了血管的扩增。
      这种siRNA分子不会与DNA反应，因此不必担心该药物会改变患者的遗传组成。而在其他类型的基因治疗中，这是不可忽略的一个风险。已经证明，到目前为止最成功的XSCID基因疗法（治疗X连锁重度复合性免疫缺陷病的基因疗法）的临床试验中，接受这种基因治疗的其中三名儿童在治疗后患上了白血病。
      研究人员指出，Bevasiranib能够与其他药物联合使用，例如能抑制血管内皮生长因子的抗癌药物Avastin。Avastin的效果只能持续几周时间，而Bevasiranib的效果则能持续更长的时间。
      斯坦福大学的RNAi专家Mark Kay指出，这项试验的成果是RNA疗法发展的一个里程碑，而且他还预言RNAi在不久后就可能用于临床治疗。
      Bevasiranib的第II期临床试验结果将于近年9月揭晓，第III期临床试验有望于2007年底启动，而最终的试验结果将于2009年获得。